SAÚDE

TERAPIA GENÉTICA RECUPERA VISÃO DE PACIENTES CEGOS
Teste envolveu três jovens voluntários com doença congênita hereditária. Condição genética rara afeta 1 em cada 80 mil pessoas

Com um vírus manipulado geneticamente, cientistas americanos conseguiram melhorar a sensibilidade visual de três pacientes cegos. Os resultados trazem esperança de que um dia uma doença congênita que causa a cegueira possa ser combatida de forma eficiente. A enfermidade que vitimava os três jovens pacientes era a amaurose congênita de Leber (ACL). Trata-se de uma doença hereditária que afeta 1 em cada 80 mil pessoas. Ela está ligada a uma deficiência em um gene que faz com que o organismo deixe de produzir uma proteína que ajuda a regenerar a pigmentação da visão. Sem ela, as vítimas da doença perdem a capacidade de ver já nos primeiros poucos meses de vida. Os cientistas liderados por Artur Cideciyan, da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, tentaram resolver o problema com um método até hoje considerado controverso: terapia genética. Algo como introduzir um gene que esteja “em falta” no organismo, para que tudo volte a funcionar corretamente.
Na pesquisa, os três jovens (de 24, 23 e 21 anos) tiveram melhoras significativas em sua visão após a injeção, no olho, de um vírus contendo uma versão sadia do gene deficiente.

Resultados animadores
Cada paciente pôde fazer o papel de “controle” para si mesmo, uma vez que os cientistas só trataram um dos olhos de cada um. Assim, foi possível comparar a diferença de desempenho do olho tratado, em comparação com o outro. Os resultados foram animadores. Os cientistas mostraram que o olho tratado, após 30 dias, mostrava sensibilidade à luz muito maior do que o olho “controle”. Os desempenhos persistiram após 60 e 90 dias.
Porém, os cientistas notaram que o tratamento não restaurou completamente a normalidade da visão com relação à escuridão. Normalmente, leva-se quase uma hora para que a visão ganhe sua “potência” máxima quando entramos num ambiente escuro. Só que nos pacientes tratados esse número é bem maior: mais de oito horas. Por isso, o próximo passo da pesquisa, reportada na edição desta semana do periódico da Academia Nacional de Ciências dos EUA, “PNAS”, é tentar entender o que não está funcionando. Isso deve mudar até as estratégias que os cientistas usam para testar a capacidade da visão.